Cyffuriau newydd a allai gael eu cymeradwyo gan FDA yr Unol Daleithiau ym mis Rhagfyr
Cynhwysyn gweithredol: Lerodalcibep
Arwyddion: hyperlipidemia cynradd, clefyd cardiofasgwlaidd atherosglerotig (ASCVD)
Enw'r Cwmni : LIB Therapeutics
Mae Lerodalcibep yn atalydd wedi'i dargedu gan PCSK9 gyda-sefydlogrwydd hirdymor ar dymheredd ystafell. Nod ei ddatblygiad yw darparu cynllun triniaeth pigiad isgroenol mwy cyfleus, misol a hunan-groenol i gleifion. O ran math moleciwlaidd, mae Lerodalcibep yn brotein rhwymol bach (SBP), ac mae ei barth rhwymo wedi'i dargedu PCSK9 yn peptid wedi'i beiriannu sy'n gallu rhwymo i brotein PCSK9 dynol sydd ag affinedd uchel ar y lefel is-nanomolar. Yn ogystal, trwy asio â albwmin serwm dynol (HSA), mae lerodalcibep yn ymestyn ei hanner bywyd plasma yn sylweddol, gan gyrraedd 12-15 diwrnod.
Cynhwysyn gweithredol: Etripamil
Arwydd: tachycardia supraventricular paroxysmal (PSVT)
Enw'r Cwmni : Milestone Pharmaceuticals
Mae etripamil yn atalydd sianel calsiwm math L- nad yw'n gweithredu'n gyflym, a ddatblygwyd gan Milestone Pharmaceuticals ar gyfer trin PSVT ac arhythmia eraill. Fel chwistrell trwyn, gall y cleifion eu hunain roi chwistrell trwynol etripamil ar unrhyw adeg ac unrhyw le, y disgwylir iddo drosglwyddo'r dulliau triniaeth sydd ar gael ar hyn o bryd mewn argyfwng i'r cartref a darparu dulliau triniaeth cyflymach i gleifion. Ym mis Mai 2021, cyrhaeddodd Jixing Pharmaceutical drwydded unigryw a chytundeb cydweithredu gyda Milestone, gan sicrhau hawliau unigryw i ddatblygu a masnacheiddio etrapamil yn Tsieina Fwyaf.
Cynhwysyn gweithredol: Reproxalap
Arwydd: Clefyd Llygaid Sych (DED)
Enw'r cwmni: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Mae reproxalap yn "gyntaf yn y dosbarth" o dan ddatblygiad atalydd aldehyde gweithredol moleciwl bach. Gall cynnwys aldehydau gweithredol gynyddu yn ystod llid y llygad neu lid systemig, gan achosi llid y llygad, llai o secretiad dagrau, cochni'r llygaid, a newidiadau yng nghyfansoddiad lipid y dagrau. Mae gan lawer o gleifion â syndrom llygaid sych lefelau uchel o aldehydau gweithredol.
Cynhwysyn gweithredol: Depemokimab
Arwyddion: asthma eosinoffilig, sinwsitis cronig gyda pholypau trwynol
Enw'r Cwmni : GSK
Mae Depemokimab yn gynnyrch biolegol tra hir-weithredol sy'n cael ei ddatblygu ac sy'n targedu interleukin-5 (IL-5). Gall Depemokimab rwymo ag IL-5 gydag affinedd uchel ac fe'i gweinyddir bob chwe mis i drin cleifion asthma difrifol. Mae IL-5 yn cytocin allweddol mewn llid math 2. Mae mwy nag 80% o gleifion asthma difrifol yn cael eu hachosi gan lid math 2, gyda lefelau uwch o eosinoffiliau a dirywiad anrhagweladwy yn y cyflwr.
Cynhwysyn gweithredol: Narsoplimab
Arwydd: Clefyd microfasgwlaidd thrombotig sy'n gysylltiedig â thrawsblannu bôn-gelloedd hematopoietig (TA-TMA)
Enw'r Cwmni : Omros
Mae Narsoplimab (a elwir hefyd yn OMS721) yn wrthgorff monoclonaidd cwbl ddynol sy'n targedu MASP-2, sy'n gweithredu fel ensym effeithydd yn y llwybr lectin ategu ac mae'n darged protein llidiol pro arloesol. Mae'n werth nodi y dangoswyd bod atal MASP-2 yn cadw swyddogaeth gyflawn y llwybr actifadu cyflenwad clasurol sy'n ddibynnol ar wrthgyrff, sy'n elfen allweddol o ymateb imiwn a gaffaelwyd. Mae'r FDA wedi rhoi'r dynodiad therapi arloesol cyffuriau a statws cyffur amddifad ar gyfer TA-TMA. Mae'r Asiantaeth Meddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) hefyd wedi cymeradwyo ei chymhwyster cyffuriau amddifad ar gyfer triniaeth trawsblannu bôn-gelloedd hematopoietig.
Cynhwysyn gweithredol: Aficamten
Arwydd: Cardiomyopathi hypertroffig rhwystrol (HCM)
Enw'r Cwmni : Cytokinetics
Mae Aficamten yn atalydd myosin cardiaidd moleciwl bach dethol sy'n cael ei danddatblygu a photensial "gorau yn y dosbarth". Nod Aficamten yw lleihau nifer y pontydd cysylltu actin myosin gweithredol ym mhob cylchred cardiaidd, a thrwy hynny atal cyfangiadau myocardaidd gormodol sy'n gysylltiedig â HCM. Mewn modelau rhag-glinigol, mae aficamten yn lleihau contractedd myocardaidd trwy rwymo'n uniongyrchol i safle rhwymo cydffurfiad dethol unigryw ar myosin cardiaidd, a thrwy hynny atal myosin rhag mynd i gyflwr cynhyrchu grym. Mae Aficamten wedi cael cydnabyddiaeth therapi arloesol gan FDA yr Unol Daleithiau a Gweinyddiaeth Cynhyrchion Meddygol Cenedlaethol Tsieina (NMPA) ar gyfer trin HCM rhwystrol symptomatig.
Cynhwysyn gweithredol: Relacorilant
Arwydd: hypercortisoledd mewndarddol (syndrom Cushing)
Enw'r Cwmni : Corcept Therapeutics
Mae relacorilant yn antagonist derbynnydd glucocorticoid dethol (GR) llafar, a allai fod yn “gyntaf yn y dosbarth” sy'n rheoleiddio gweithgaredd cortisol trwy rwymo i GR yn hytrach na derbynyddion hormonau eraill yn y corff. Mae'r therapi hwn wedi cael statws cyffur amddifad gan yr FDA a'r Comisiwn Ewropeaidd ar gyfer trin hypercortisoliaeth, ac mae wedi cael statws cyffur amddifad gan y Comisiwn Ewropeaidd ar gyfer trin canser yr ofari.
Cynhwysyn gweithredol: Zoliflodacin
Arwydd: Gonorea syml
Enw'r Cwmni : Innovva Specialty Therapeutics
Mae Zoliflodacin yn gwrthfiotig llafar posibl "cyntaf yn y dosbarth" spiropyrimidinethione gyda mecanwaith gweithredu unigryw. Gall atal ensym bacteriol allweddol o'r enw topoisomerase math II, sy'n hanfodol ar gyfer swyddogaeth bacteriol ac atgenhedlu. Mae astudiaethau in vitro blaenorol wedi dangos ei fod yn weithredol yn erbyn mathau o Neisseria gonorrhoeae sy'n gwrthsefyll aml-gyffuriau, gan gynnwys mathau sy'n gwrthsefyll ceftriaxone ac azithromycin, ac nad yw'n datblygu croes-ymwrthedd â gwrthfiotigau eraill.
